투자판단관련주요경영사항
📌 녹십자(시가총액: 1조 9,867억)
📁 투자판단관련주요경영사항
2026.02.05 17:58:03 (현재가 : 170,000원, +3.79%)
제목 : 헌터라제 ICV(헌터증후군 치료제) 페루 품목허가 신청
* 주요내용
※ 투자유의사항
임상시험 약물에 대한 품목허가 신청이 의약품규제기관의 최종적인 허가 결정을 보장하지는 않습니다.
품목허가 심사 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1) 품목명 : 헌터라제 ICV
2) 대상질환명(적응증)
: 헌터증후군
(Mucopolysaccharidosis type II, MPS II)
3) 품목허가 신청일 및 허가기관
- 신청일 : 2026년 01월 27일(현지 기준)
- 품목허가기관 : 페루 의약품관리국(Direccion General de Medicamentos Insumos y Drogas, DIGEMID)
4) 임상시험 관련 사항
① 임상시험 등록번호
- jRCT1091220350
② 임상시험의 진행 경과
- 본 임상시험은 헌터증후군 환자에게 헌터라제 ICV를 투여하여 용량 증량을 통한 용량 선정, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 단일군, 공개, 연구자주도 1/2상 임상시험임.
③ 임상시험 결과
- 당사는 헌터라제 ICV 1/2상 임상시험을 통해 아래와 같은 임상 결과를 확인할 수 있었음.
< 아 래 >
⑴ 시험대상자 수: 총 6명
⑵ 유효성
- 일차 평가 변수인 헌터증후군의 바이오마커, 뇌척수액 내 Heparan sulfate의 양이 4년 동안 헌터라제 ICV를 투여 받은 환자들에서 Heparan sulfate level이 baseline 대비 평균 72.3% 감소(baseline 7.75 μg/mL, 최종 투여 시 2.15 μg/mL) 하였음.
- 이차 평가 변수인 발달연령 평가 결과, 평균 발달연령이 23.2개월에서 36.0개월로 증가함. 발달연령의 변화는 3세 전 투여 시작한 환자에서 평균 28.7 개월 증가하였으나 3세 후 투여 시작한 환자에서는 6.5 개월 감소한 것으로 나타나 3세 이전 치료 시작한 환자에서 더 큰 효과가 입증되었음.
⑶ 안전성
- 헌터라제 ICV 투여 후 발생한 이상사례 빈도는 디바이스 삽입에 따른 이상사례 50%, 시험약에 따른 이상사례 100%였으나 대부분이 경증에 해당되었으며 일시적으로 나타난 후 회복됨. 가장 빈번하게 발생한 이상사례는 발열, 구토, 구역임.
- 임상시험에서 보고된 전반적인 이상 반응 빈도와 유형은 다른 유사한 단백질 제제의 알려진 안전성 프로파일과 일치하며, 헌터라제 ICV 투여에 기인한 중대한 이상 반응은 발생하지 않았음.
5) 기대효과
- 헌터증후군은 중추신경 손상을 동반하지 않는 경증형과 중추신경 장애를 동반하는 중증형으로 분류되며, 전체 환자의 약 70%는 중증형으로 분류되고 있음. 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실 내 직접 투여하는 제제로써 헌터증후군의 중추신경 손상에 대한 새로운 치료방법으로 의미가 있음.
6) 향후 계획
- 품목허가 후 페루 공급 예정
공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20260205801198
회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=006280