제목 : 뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포) 품목허가사항 변경 허가 신청
* 주요내용
※ 투자유의사항
임상시험 약물에 대한 품목허가 신청이 의약품규제기관의 최종적인 허가 결정을 보장하지는 않습니다. 품목허가 심사 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 품목명:뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)
2. 대상질환명(적응증): 근위축성측삭경화증
3. 품목허가 변경 신청일 및 허가기관
- 신청일 : 2025년 4월 29일
- 품목허가기관 : 한국 식품의약품안전처(MFDS)
4. 품목허가 변경신청 사항
- 효능효과군 축소: Slow Progressor (대조군의 유효성 평가 시점까지의 평균 진행속도를 기준으로 이보다 질병 진행이 느린 군, NfL 52pg/mL 미만 환자)
- 투여 용법 변경: 뇌척수강내로 약 4주 간격으로 2회 투여 후 3개월 간격으로 3회 추가 투여
5. 임상시험 관련 사항
1) 임상시험 등록번호:
- CRIS등록번호 : KCT5954
- Clinicaltrials.gov등록번호 : NCT04745299
2) 임상시험의 진행 경과
- 임상시험 기간: 한국 식품의약품안전처(MFDS) 및 임상시험심사위원회(IRB)승인일로부터 약 50개월
- 임상시험 대상자 수: 126명(실제 등록인원)
- 임상시험 실시 방법: 근위축성측삭경화증 환자를 대상으로 뉴로나타-알주의 유효성 및 안전성 평가를 위한 이중눈가림, 무작위배정, 다기관, 위약대조, 평행 제3상 임상시험임.
3) 임상시험 결과
① 본 임상의 1차 유효성 평가에 대해서 평가변수는 ITT군을 주 분석군으로 함.
- 12개월 시점에서 시험군 2와 대조군간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되지 않아, 유효성을 입증하지 못함. 시험군 2에서와 대조군에서의 CAFS Rank Score의 LS 평균값 차이 [95% CI]는 -8.75 [-19.73 ~ 2.23], 였으며 p-value = 0.118로 통계적으로 유의하지 않음.
- 6개월 시점에서 시험군 1과 대조군간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되지 않아, 유효성을 입증하지 못함. 시험군 1에서와 대조군에서의 CAFS Rank Score의 LS 평균값 차이 [95% CI]는 -3.89 [-11.87 ~ 4.08], 였으며 p-value = 0.339로 통계적으로 유의하지 않음.
② 본 연구에서 1차 유효성 평가에 대해서 평가변수는 Slow progressor로 정의된 분석군으로 추가 분석을 함
- 12개월 시점에서 시험군 2와 대조군간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되어, 유효성을 입증함. 시험군 2에서와 대조군에서의 CAFS Rank Score의 LS 평균값 차이 [95% CI]는 6.86 [0.28, 13.45], 였으며 p-value = 0.041로 통계적으로 유의함
- 12개월 시점에서 시험군 1와 대조군간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되어, 유효성을 입증함. 시험군 1에서와 대조군에서의 CAFS Rank Score의 LS 평균값 차이 [95% CI]는 7.29 [0.97, 13.60], 였으며 p-value = 0.024로 통계적으로 유의함
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