[이엔셀] 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b상 임상시험의 임상1b상 Topline 결과 발표)

종목명 이엔셀 456070
공시제목 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b상 임상시험의 임상1b상 Topline 결과 발표)
공시시각 2026-01-08 17:24:54
시가총액 1,787억원
공시링크 DART 원문보기

공시 내용

* 임상명칭 : 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 질환을 대상으로 EN001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 제1b상 임상시험(제1b상: 공개, 용량 증량, 단일기관)
* 대상질환 : 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자
* 임상단계 : 임상 1b상

* 승인기관 : 대한민국 식품의약품 안전처(MFDS)
* 임상국가 : 대한민국

* 시험목적 : 1.일차 목적
- 제1b상 임상시험: EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 제2상 임상시험의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정
* 임상방법 : - 제1b상: 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3)

- 투여량: 4주 간격, 2회 반복 투여.
임상시험용 의약품 투여 방문의 투여일 당일에 측정된 시험대상자의 체중을 기준으로 계산

(1)제1b상 임상시험:

①Cohort 1: EN001 1.25×10^6 cells/kg

②Cohort 2: EN001 2.5×10^6 cells/kg

* 임상결과
용량제한독성(DLT) 및 투여 중단 관련 이상사례 발생현황은 다음과 같음.

Cohort 1 : n=3
- DLT발생건수 0건, 발생율 0.0%
- 임상시험용 의약품 투여 중단과 관련된 이상사례 및 약물이상반응 0건, 발생률 0.0%

Cohor 2 : n=3
- DLT 발생건수 0건, 발생률 0.0%
- 임상시험용 의약품 투여 중단과 관련된 이상사례 및 약물이상반응 0건, 발생률 0.0%

* 발생률에 대한 양측 95% 신뢰구간은 정확 신뢰구간을 사용하였다.

* 기타투자판단 관련사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 임상시험수탁기관(CRO)로 부터 최종 확인된 Top-line data를 수령한 날짜입니다.
- 금번 수령한 Top-line은 임상시험 1b상에 대한 Top-line(분석결과) 입니다.
- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.