[지씨셀] 투자판단관련주요경영사항 (푸카소주(BCMA CART)의 첨단바이오의약품 수입품목허가신청(BLA))

공시 내용

제목 : IASO사 푸카소주(BCMA CAR-T)의 첨단바이오의약품 수입품목허가 신청 (BLA)

* 주요내용
1. 품목명 : 푸카소주 (에퀘캅타젠오토류셀)

2. 대상질환명(적응증) : 이전에 최소 3차 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자 (최소 1종의 프로테아좀 억제제 및 1종의 면역조절제를 포함)

3. 품목허가 신청일 및 허가기관
- 신청일 : 2026년 02월 26일
- 품목허가기관 : 식품의약품안전처

4. 임상시험 관련 사항
1) 임상시험 등록 번호
- Chinese Clinical Trial Registry Identifier: ChiCTR2000033946
- Clinicaltrial.gov: NCT05066646

2) 임상시험 진행 경과
- 분석기간: 2020년 4월 ~ 2022년 9월

3) 임상시험명: FUMANBA-1
- 시험 설계: 단일군, 공개 라벨, Phase 1b/2 임상시험

- 목적: 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에서 에퀘캅타젠오토류셀의 효능과 안전성을 평가

- 수행기관/기간: 총 14개 중국 임상시험센터 참여

- 등록기간: 2020년 4월부터 (data cutoff: 2022년 9월)

- 피험자 규모: 총 116명 등록 (105명이 림프구 감소요법 진행, 최종 103명이 투여를 받음)

- 투여 및 절차: 환자들은 림프구 감소요법 후 1.0 x 106 CAR+ T cell/kg로 단회 정맥투여

- 실시기간 및 추적관찰: 투여 후 장기 추적 관찰을 통해 반응률, 무진행생존기간, 전체생존율등 유효성 및 안전성 평가 수행 (후향적 중간 추적 관찰의 중앙값은 약 13.8개월)

4) 임상시험 결과
- 유효성 결과: ORR 96.0%, CR 74.3%, MRD 음성률 95.0%, PFS (12개월) 78.8%, 이전 CAR-T 치료 경험환자군 (ORR 75% 이상)


- 안전성 결과: 치료관련 이상반응 발생률 99%, CRS 93.2% (대부분 1~2등급), ICANS 1.9%. 기타 이상반응 (혈액학적 독성 및 감염관련 - 대부분 표준치료 및 지지요법으로 관리 가능)

*본 임상시험 결과는 추적관찰 진행 중으로 추후 업데이트 될 수 있음

5. 기대 효과 : 지씨셀의 파이프라인 확장 및 CAR-T 치료제 상용화 기반 마련

6. 향후 계획 : 본 품목은 식약처로부터 2025년 8월 희귀의약품 지정 및 신속처리대상지정을 받았음. 신속하게 수입품목허가 승인을 받아 국내 재발성/불응성 다발골수종 환자에게 치료접근성을 높이고자 함.