[젬백스] 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 의 최종결과보고서(CSR) 수령)

공시 내용

* 임상명칭 : GV1001-PSP-CL2-011 임상시험을 완료한 진행성 핵상 마비 환자를 대상으로 GV1001 1.12 mg/day 피하 투여 시 장기 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하기 위한 12개월 연장 시험
* 대상질환 : 진행성 핵상 마비 (Progressive Supranuclear Palsy, PSP)
* 임상단계 : 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험

* 승인기관 : 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)
* 임상국가 : 대한민국

* 시험목적 : 본 연장 시험에서는 GV1001-PSP-CL2-011(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험)에 참여하여 임상시험용 의약품을 24주(6개월) 간 투여 완료한 진행성 핵상 마비 환자를 대상으로 GV1001 1.12 mg/day를 12개월간 피하 투여 시 장기 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하고자 한다.
* 임상방법 : 다기관, 공개, 단일군, GV1001-PSP-CL2-011(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상)의 연장 시험

* 임상결과
각 군은 아래와 같이 정의한다.
-선행연구에서 GV1001 0.56mg/day를 6개월 투약하고 연장연구에서 GV1001 1.12mg/day를 1년 투약한 군: A 투여군
-선행연구에서 GV1001 1.12mg/day를 6개월 투약하고 연장연구에서 GV1001 1.12mg/day를 1년 투약한 군: B 투여군
-선행연구에서 위약을 6개월 투약하고 연장연구에서 GV1001 1.12mg/day를 1년 투약한 군: C 투여군

연장연구 기간 동안 총 46명(68.66%)의 환자에게서 총 166건의 이상사례(treatment-emergent adverse event, TEAE)가 발생하였다. A 투여군에서는 14명(70.00%)에게 44건이 발생했고, B 투여군에서는 17명(68.00%)에게 49건, C 투여군에서는 15명(68.18%)에게 73건의 이상사례가 발생하였으나 군 간 통계적으로 유의한 차이는 관찰되지 않았다.

약물과의 인과관계를 부정할 수 없는 경우인 약물이상반응(Adverse Drug Reaction, ADR)은 총 4명(5.97%)의 환자에서 총 8건 발생했다. A 투여군에서 1명(5.00%)에게 1건이 발생했고, B 투여군에서 1명(4.00%)에게 1건, C 투여군에서는 2명(9.09%)에게 6건이 발생하였으나, 군 간 통계적으로 유의한 차이는 관찰되지 않았다.

약물이상반응 중 경증(mild)은 7건, 중등증(moderate)은 1건 보고되었고 중증(severe)은 보고되지 않았으며 모든 약물이상반응들은 회복 또는 해결되었다.

또한, 중대한 약물이상반응(Serious ADR)은 없었고, 임상시험 중단으로 이어진 ADR 또는 사망으로 이어진 ADR 역시 발생하지 않았다.

사망, 중대한 이상사례(Serious Adverse Event, SAE) 및 기타 유의한 이상사례에 대한 전반적인 평가 결과, 새롭거나 예상치 못한 안전성 문제는 확인되지 않았다.

실험실적 검사(혈액학적 검사, 혈액화학적 검사, 뇨검사) 결과, 치료군 간의 검사 수치 또는 기준치 대비 변화에서 임상적으로 유의미한 차이는 관찰되지 않았다. 변화 분석에서는 약물에 기인한 임상적으로 의미있는 경향은 확인되지 않았다. 활력 징후 평가에서는 혈압, 호흡수, 체온에서 특정 시점에 기준치 대비 통계적으로 유의한 변화가 간헐적으로 나타났지만, 이러한 변화는 이상사례와 관련이 없었으며 임상적으로 의미있는 것으로 간주되지 않았다. 맥박수 또는 체중에서는 통계적으로 유의한 변화가 관찰되지 않았고, 약물 투여 후 심전도에서 새롭게 발생한 임상적으로 유의한 이상 소견을 보인 대상자는 없었다.

*이상사례(TEAE)의 중증도는 발생한 개별 이상사례의 의학적 심각도 수준을 나타내는 반면, 중대한 이상사례(Subjects with Serious TEAEs)는 약과의 인과관계 여부와 무관하게 임상시험 중 발생하여 사망, 생명 위협, 입원/입원 연장, 영구적 기능 저하, 선천적 기형, 또는 의학적으로 중대한 결과를 초래하는 모든 이상반응을 의미합니다.

* 기타투자판단 관련사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 임상시험업무위탁기관 (CRO)로부터 임상결과보고서 (CSR)를 전달받은 날짜입니다

- 금번 임상시험은 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 입니다. 해당 국내 2a상 임상시험은 2024-10-24에 Topline data 수령하여 1차 지표에 대하여 공시하였습니다. 그후 2025-03-19에 CSR을 수령하였으며 1차 지표에 대한 부분은 Topline data 수령시와 동일하여 별도 공시를 진행하지 않았습니다.

- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.