[에스바이오메딕스] 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과)

공시 내용

* 임상명칭 : 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포유래 A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC) 이식 요법의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 단일 기관, 공개, 단회 투여, 단계적 용량 증량, 1/2a상 임상시험
* 대상질환 : 파킨슨병 (파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자)
* 임상단계 : 제1/2a상 임상시험

* 승인기관 : 식품의약품안전처(MFDS)
* 임상국가 : 대한민국

* 시험목적 : 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포유래 A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC) 이식 요법의 최대내성용량 결정 및 안전성과 탐색적 유효성을 평가한다.
* 임상방법 : 본 시험은 파킨슨병 진단 후 5 년 이상 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포유래A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC) 이식 후 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 단일기관, 공개, 단회 투여, 단계적 용량 증량, 1/2a 상 임상시험이다.
최대내약용량(MTD)결정이 완료되면 1 상이 종료되며, 이후 안전성 및 유효성 평가결과를 토대로 보고서 작성이 완료되면 2a 상이 종료된다.

* 투여 용량
- 1 단계 용량: 3.15X106 cells/body (총 6 tracks 투여, 1 track 당 52.5 X104 cells)
- 2 단계 용량: 6.30X106 cells/body (총 6 tracks 투여, 1 track 당 105 X104 cells)

* 임상결과
이상반응(TEAE)은 저용량군 6명(100.00%)/23건, 고용량군 6명(100.00%)/20건, 전체 12명(100.00%)/43건 발생하였으며, 중증도별 발생 건수는 Grade 1 12건, Grade 2 23건, Grade 3 7건, Grade 4 0건, Grade 5(사망) 1건이었음. 발생한 43건 전체가 임상시험용 의약품(TED-A9)과 관련 없음으로 평가되어 약물이상반응(ADR)은 0명(0.0%)/0건이었음.

중대한 이상반응(SAE)은 저용량군 3명(50.00%)/3건, 고용량군 1명(16.67%)/1건, 전체 4명(33.33%)/4건이었으며, 모두 임상시험용 의약품과 관련 없음(세포치료제 관련 0건, 수술 관련 0건, 악성 종양 발생 관련 0건)으로 평가되어 중대한 약물이상반응(SADR)은 0건이었음. 사망은 1건(전체 8.33%)으로 임상시험용 의약품과 관련 없음으로 평가되었음.

이식 실패 또는 거부는 저용량군 0건, 고용량군 0건(전체 0.00%)이었음. 출혈은 전체 1명(8.33%)/1건(고용량군 1명, 16.67%), 감염은 저용량군 0건, 고용량군 0건(전체 0.00%) 발생하였으며, 모두 임상시험용 의약품과 관련 없음으로 평가됨. 특별관심대상 이상반응(AESI)은 저용량군 1명(16.67%)/1건, 고용량군 0건, 전체 1명(8.33%)/1건(사망)으로, 임상시험용 의약품과 관련 없음으로 평가됨.

용량제한독성(DLT)은 저용량군 및 고용량군 모두 발생하지 않았으며(0건), 고용량(6.30×10? cells/body)까지 DLT 없이 평가가 완료되어 최대내약용량(MTD)은 6.30×10? cells/body로 결정됨.

* 기타투자판단 관련사항

- 상기 '4. 사실발행(확인)일'은 당사가 외부 임상시험업무위탁기관(CRO)으로부터 임상시험의 Topline Data를 수령한 일자(한국 시간)입니다.

- 당사는 CRO로부터 본 임상시험의 1차 평가지표인 안전성 분석 결과와 주요 탐색적 유효성 지표 일부에 대한 분석 결과를 수령하였습니다.

- 주요 탐색적 유효성 평가지표는 유효성 평가군(Efficacy Set)을 대상으로 용량군별 기술통계 분석을 실시하였습니다. 본 공시에 제시한 MDS-UPDRS Total(Off), MDS-UPDRS Part Ⅲ(Off), Hoehn & Yahr Scale(Off)는 베이스라인 대비 투여 후 평가시점별 변화, PD Diary Off-time은 베이스라인 대비 투여 후 48주, 72주 및 96주 시점의 변화, FP-CIT PET은 스크리닝 대비 투여 후 48주 및 96주 시점의 도파민 운반체 밀도 변화를 분석하였습니다.

- 해당 주요 탐색적 유효성 지표의 CRO 통계분석 결과는 다음과 같습니다(유효성 평가군[Efficacy Set], 평균값 기준, 저용량군 / 고용량군 기준).

o MDS-UPDRS Total (Off): 115.83→86.20 / 121.00→86.00
o MDS-UPDRS Part Ⅲ (Off): 61.00→46.00 / 57.67→39.17
o Hoehn & Yahr Scale (Off): 3.67→2.60 / 3.83→2.17
o PD Diary Off-time: 7.56→-2.97시간 / 8.32→5.54시간
o PET Data(FP-CIT PET): 24개월 시점 베이스라인 대비 %변화율은

Caudate에서 -9.31% / -12.37%, posterior dorsal putamen에서 -0.88% / 20.86%
o PD Diary ON time without dyskinesia (16/Total waking time) [hours]:

6.59→10.35시간 / 3.91→8.68시간

※ PD Diary ON time without dyskinesia는 임상시험계획서에 사전 정의된 평가변수는 아니며, 임상시험계획서상 수집된 PD Diary 항목을 기반으로 추가 탐색적 분석을 수행하였습니다.

- 본 공시의 내용은 Topline Data 기준으로 작성되었으며, 최종 임상시험결과보고서(CSR) 작성, 규제기관 검토 및 추가 분석 과정에서 일부 내용이 변경 또는 보완될 수 있습니다.

- 본 임상시험 결과는 당사의 보도자료, 학술발표, 논문, IR 자료 등으로 활용될 수 있습니다.