[이엔셀] [기재정정]투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인) (샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인)

공시 내용

* 임상명칭 : 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 질환을 대상으로 EN001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 제1b/2a상 임상시험(제1b상: 공개, 용량 증량, 단일기관; 제2a상: 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 다기관)
* 대상질환 : 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자
* 임상단계 : 임상시험 제1b/2a상

* 승인기관 : 대한민국 식품의약품 안전처(MFDS)
* 임상국가 : 대한민국

* 시험목적 : 1. 일차 목적
- 제1b상 임상시험: EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 제2상 임상시험의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정
- 제2a상 임상시험: 베이스라인(visit 2) 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도 (charcot-marie-tooth neuropathy scale version 2, CMTNSv2)의 변화량을 통하여 위약 대비 EN001의 유효성을 평가

2. 이차 목적
- 제1b상 임상시험: CMTNSv2, CMT examination score (CMTES), 기능 장애 척도(functional disability scale, FDS) 등을 통하여 EN001의 유효성을 탐색
- 제2a상 임상시험: 베이스라인 대비 각 시점별 CMTNSv2, CMTES, FDS 등을 통하여 위약 대비 EN001의 기타 유효성과 안전성을 평가

3. 탐색적 목적 (제2a상 임상시험에 해당)
임상시험용 의약품 투여 후 확보한 혈액샘플을 추후 바이오마커 탐색 분석에 사용
* 임상방법 : - 제1b상: 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3)
- 제2a상: 다기관, 무작위배정(1:1), 이중 눈가림, 위약대조
- 투여량: 4주 간격, 2회 반복 투여.
임상시험용 의약품 투여 방문의 투여일 당일에 측정된 시험대상자의 체중을 기준으로 계산

(1)제1b상 임상시험:

①Cohort 1: EN001 1.25×106 cells/kg

②Cohort 2: EN001 2.5×106 cells/kg

(2)제2a상 임상시험:

①시험군 1: EN001 1.25×106 cells/kg

②시험군 2: EN001 2.5×106 cells/kg

③대조군: EN001의 위약

* 기타투자판단 관련사항

- 상기 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험계획 변경승인신청(IND)이 승인된 날짜입니다.

- 상기 예상종료일은 임상시험계획신청서상 시험기간 예상종료일이며, 추후 변동될 수 있습니다.

- 제2a상 임상시험 실시기관은 기관사정에 따라 변경될 수 있습니다.

- 본 임상시험계획 변경승인신청은 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해, 1b상 투여 완료추적관찰 중인 기존 임상시험에서 2a를 연계한 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청한 내용입니다.