[강스템바이오텍] 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)(OSCA) 제2a상 임상시험 Topline data 수령)

공시 내용

* 임상명칭 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 탐색적인 유효성 평가를 위한, 단회 투여, 단계적 용량증량 및 적정용량 탐색, 제1/2a상 임상시험
* 대상질환 : 무릎 골관절염(Knee Osteoarthritis)
* 임상단계 : 국내 임상 제1/2a상

* 승인기관 : 식품의약품안전처(MFDS)
* 임상국가 : 대한민국

* 시험목적 : 1. 제1상 임상시험

1) 1차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 내약성 평가

2) 2차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가

2. 제2a상 임상시험

1) 1차 목적 : 2a 상 임상시험에서의 권장용량 (Recommended Phase 2 Dose, RP2D) 확인

2) 2차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 (FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가
* 임상방법 : 1. 시험대상자수 :

① 제1상 임상시험 : 총 12~18명

- 코호트 1(저용량군) : 3명 또는 6명

- 코호트 2(중용량군) : 3명 또는 6명

- 코호트 3(고용량군) : 6명

② 제2a상 임상시험 : 총 108명

- 시험군 1(중용량군) : 36명

- 시험군 2(고용량군) : 36명

- 위약군 : 36명

2. 실시방법 : 단계적 용량증량-용량확대, 제1/2a상 임상시험

① 제1상 : 공개, 용량증량

② 제2a상 : 위약 대조, 무작위배정, 평행, 단일 눈가림

* 임상결과
1. 안전성 평가변수

2) 안전성

① 이상사례
- 전체 이상사례(TEAE) 발생률은 시험군1(중용량군)은 22건(57.9%)과 시험군 2(고용량군)은 20건(52.6%)가 위약군은13건 (35.1%)으로 군간 통계적으로 유의하지 않았다(p-value=0.1197). 약물이상반응(ADR)은 중용량군은 3건, 고용량군은 8건, 위약군은 0건으로 나타났다.
- 중대한 이상사례(SAE)는 총 3건(2.65%) 발생했으며, 모두 입원 또는 입원기간 연장에 해당했고 사망, 생명위협, 영구장애 등은 보고되지 않았다. 중대한 약물이상반응(SADR)은 모든 군에서 발생하지 않았다.

2. 유효성 평가변수

1) 통증(pain) 및 기능(function) 평가
- KOOS pain 점수를 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은 26.88점 (93.84%), 고용량군의 변화량(변화율)은 26.67점(76.19%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 6.94점(27.65%)로 위약군에 비해 중용량군 및 고용량군의 변화량 (변화율)의 차이가 크게 나타났으며, 24주 시점에서 위약군 대비 중용량군(p-value=0.0018)과 고용량군(p-value <0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

- WOMAC 점수를 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은 24.24점 (74.19%), 고용량군의 변화량(변화율)은 24.97점(61.01%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 7.93점(20.69%)로로 위약군에 비해 중용량군 및 고용량군의 변화량(변화율)의 차이가 크게 나타났으며, 24주 시점에서 위약군 대비 중용량군(p-value=0.0073)과 고용량군(p-value<0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

- 유효성 분석대상군 113명을 대상으로 100-mm VAS를 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은-44.38점 (-61.05%), 고용량군의 변화량(변화율)은 -37.69점(-53.08%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 -14.86점(-23.35%)로 위약군에 비해 중용량군 및 고용량군의 변화량(변화율)의 차이가 크게 나타났으며, 24주 시점에서 위약군 대비 중용량군(p-value<0.0001)과 고용량군(p-value<0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.


- IKDC 점수를 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은21.96점 (87.09%), 고용량군의 변화량(변화율)은 19.31점(66.33%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 4.09점(17.66%)로 위약군에 비해 중용량군 및 고용량군의 변화량(변화율)의 차이가 크게 나타났으며, 24주 시점에서 위약군 대비 중용량군(p-value=0.0003)과 고용량군(p-value<0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.


2) 관절 구조(structure) 평가 (독립적 평가자 측정)
- MOCART총점을 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은 2.70점 (4.48%), 고용량군의 변화량(변화율)은 1.64점(3.67%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 -0.90점(-1.62%)로 위약군에 비해 중용량군 (p-value=0.0263) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였으며, 위약군에 비해 고용량군(p-value=0.1305)간 통계적 유의한 차이는 보이지 않았다.

- WORMS 총점을 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은 1.40점 (2.54%), 고용량군의 변화량(변화율)은 0.72점(1.40%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 1.66점(2.58%)로 나타났다. 위약군에 비해 중용량군 (p-value=0.7630) 및 고용량(p-value=0.3111) 간 통계적 유의한 차이는 보이지 않았다.
WORMS의 Delta subregion을 분석한 결과, 24주 시점에서 LFTJ의 Marrow abnormality항목의 위약군 대비 고용량군 (p-value=0.041) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

* 기타투자판단 관련사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 임상위수탁기관(CRO)으로부터 Topline data를 전달 받은 날짜입니다.
- K&L grade, 구제약 및 탐색적 유효성 평가변수(바이오마커) 등의 결과는 추후 임상결과보고서를 수령한 후 공시할 예정입니다.
- 본 임상시험 결과는 당사의 보도자료 및 IR자료 등으로 활용할 예정입니다.