[셀비온] 투자판단관련주요경영사항 (Lu-177-DGUL(포큐보타이드 사테트라세탄) 식품의약품안전처 품목 조건부 허가 신청)

공시 내용

제목 : Lu-177-DGUL(포큐보타이드 사테트라세탄) 식품의약품안전처 품목 조건부 허가 신청

* 주요내용
※ 투자유의사항
임상시험 약물에 대한 품목허가 신청이 의약품규제기관의 최종적인 허가 결정을 보장하지는 않습니다.
품목허가 심사 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1) 품목명 :

- 셀비온-Lu-177-DGUL(포큐보타이드 사테트라세탄)주사

2) 대상질환명(적응증) :

- 안드로겐 수용체 경로차단제(ARPI) 치료를 받은 경험이 있으며, 탁산계 화학요법의 시행이 적절하지 않거나 이미 탁산계 화학요법을 받은 전립선특이막항원(PSMA) 양성 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 성인 환자

3) 품목허가 신청일 및 허가기관 :

- 신청일 : 2025년 12월 30일

- 품목허가기관 : 식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험 관련 사항

① 임상시험 등록번호 : 33028 (임상시험승인번호)

② 임상시험의 진행 경과:

- 임상시험 실시기간: 2021-05-10 ~ 2025-07-30

- 당사는 임상 2상 시험에서 확보된 임상결과를 기반으로 조건부허가를 신청하였으며, 식품의약품안전처의 검증과 평가를 받을 예정임.

- 실시 방법
[1상 Part A]
Ga-68-NGUL을 정맥투여하여 방사선 흡수선량 및 진단 유용성을 평가한다. 또한, Ga-68-NGUL 투여 후 2시간 동안 내약성을 포함한 이상사례를 평가하고, 투여 후 7±2일에 추가적인 안전성 평가를 실시한다.
[1상 Part B]
Lu-177-DGUL 용량증량의 적절성 평가하여 RP2D를 결정하고 안전성, 내약성 평가도 진행한다.
[2상]
1상 Part B에서 결정된 RP2D로 Lu-177-DGUL을 투여하여 유효성을 평가한다.

- 시험대상자 수 :
[1상 Part A]
6명(건강인군 3명+질환군 3명)

- 실제 등록인원: 6명
[1상 Part B]
질환군의 각 용량군당 3명 또는 6명(2개 코호트 가정 시 최대 12명)

- 실제 등록인원: 저용량군 4명, 고용량군 3명, 총 7명
[2상]
질환군 61명(FAS에 포함되는 시험대상자 수가 61명을 만족할 때까지)

- 실제 등록인원: 91명


③ 임상시험 결과 :
[1상 Part A]
1. 방사선량 평가
Ga-68-NGUL 투여 후 수행한 absorbed dose (흡수선량), cumulative activity (장기별 누적 활성도) 및 residence time (장기별 체류시간)을 분석한 결과, 건강한 대상군과 질환군 모두에서 ‘Bladder’, ‘Kidney’ 등의 순으로 높게 관찰되었다. 또한, effective dose (유효선량) 분석 결과, 건강한 대상군에서는 0.030±0.0000 mSv/MBq, 질환군에서는 0.023±0.0058 mSv/MBq로 평가되었다.
2. 진단적 유효성 평가
SUV값(표준 섭취계수) 평균 19.67±9.562, TBR값(방사능 섭취비) 평균 8.346±4.7370으로 병변에서의 높은 특이적 결합과 뚜렷한 대비가 확인되었고, 정성적 평가에서도 7건 중 5건(71.43%)이 고도 섭취(등급 5) 로 나타나 충분한 영상 대비와 우수한 병변 식별력을 보여주었다.
3. 안전성 평가
건강한 대상군에서는 이상사례가 없었고, 질환군 3명 중 2명(66.67%)에게서 총 5건의 약물이상반응(빈혈 2건, 무력감, 체중감소, 요통 각 1건)이 보고되었고, 모두 경증(Grade 1) 또는 중등증(Grade 2)이었다.

[1상 Part B]
1. 방사선량 평가 (저용량군에만 해당)
Lu-177-DGUL 투여 후 약물이 주로 신장과 간에 분포하며, 흡수선량은 침샘·신장·비장·간 순으로 나타났고 확인된 장기별 흡수선량은 허용범위보다 전반적으로 낮은 수준이었다.
2. 내약성 및 안전성 평가

-1상 Part B 임상시험에서 DLT는 발생하지 않았다.

- Ga-68-NGUL과의 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응은 고용량군에서만 범혈구감소증이 33.33%(1/3명, 1건)에서 보고되었으며, 저용량군에서는 확인되지 않았다.

- Lu-177-DGUL과의 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응은 저용량군에서 호중구 감소 및 백혈구 감소가 각각 50.00%(2/4명)로 가장 높은 비율을 보였으며, 고용량군에서는 호중구 감소, 혈소판 감소, 빈혈, 범혈구감소증, 피로, 주사부위 통증 및 경막하 혈종이 각각 33.33%(1/3명)에서 확인되었다.

[2상]
1. 일차 유효성 평가
독립적 평가자가에 의해 RECIST v1.1 기준으로 평가한 객관적 반응률(ORR)은 FAS 분석에서, 35.90% (28/78명, 95% exact CI [25.34, 47.56])로, 3상 임상시험 진행 기준을 충족하였다.
2. 안전성평가

- 2상 임상시험에서 이상사례가 발생한 시험대상자의 비율은 79.12% (72/91명)였다. ‘빈혈(Anaemia)’이 31.87%(29/91명)로 가장 흔했으며, ‘구강건조(Dry mouth)’가 13.19%(12/91명), ‘식욕 저하(Decreased appetite)’와 ‘메스꺼움(Nausea)’이 각각 9.89%(9/91명) 순으로 나타났다.

- 2상 임상시험에서 Ga-68-NGUL과의 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응은 전체의 12.09%(11/91명)에서 발생했으며, 이 중 ‘빈혈’이 3.30%, ‘말초부종’이 2.20% 순으로 나타났고, Lu-177-DGUL은 49.45%(45/91명)에서 보고되어 ‘빈혈’이 24.18%, ‘구강건조’가 13.19%, ‘식욕저하’가 7.69% 순으로 나타났다.

5) 향후 계획 :

- 품목 조건부 허가 획득 시 의료 현장에서 사용될 수 있도록 공급할 계획임.

- 당사는 품목 조건부 허가신청후에 확보한 2상 결과를 바탕으로 3상 임상시험을 실시할 예정임.