[젬백스] 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험의 연장임상시험 Topline data 수령)

공시 내용

* 임상명칭 : GV1001-PSP-CL2-011 임상시험을 완료한 진행성 핵상 마비 환자를 대상으로 GV1001 1.12 mg/day 피하 투여 시 장기 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하기 위한 12개월 연장 시험
* 대상질환 : 진행성 핵상 마비 (Progressive Supranuclear Palsy, PSP)
* 임상단계 : 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험

* 승인기관 : 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)
* 임상국가 : 대한민국

* 시험목적 : 본 연장 시험에서는 GV1001-PSP-CL2-011(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험)에 참여하여 임상시험용 의약품을 24주(6개월) 간 투여 완료한 진행성 핵상 마비 환자를 대상으로 GV1001 1.12 mg/day를 12개월간 피하 투여 시 장기 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하고자 한다.
* 임상방법 : 다기관, 공개, 단일군, GV1001-PSP-CL2-011(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상)의 연장 시험

* 임상결과
연장연구 기간 동안 발생한 이상사례는 총 166건으로 경증 132건, 중등증 27건, 중증 7건이었다. 총 166건의 이상사례 중 158건은 GV1001과 인과관계가 없는 것(unlikely)으로 평가되었고, 인과관계 있는 것으로 평가된 총 8건의 이상사례 중 경증은 7건, 중등증은 1건에 해당하였다.


중대한 이상사례(Serious Adverse Events, SAE)는 총 20건으로 약 24%(16/67명)의 대상자에서 발생하였으나 모두 GV1001과 인과관계가 없는 것으로 평가되었다.

이상사례로 인해 투약을 영구중단한 사례는 1건이었다.

연장 임상시험 중 이상사례로 인해 사망한 대상자 2명 또한 GV1001과 인과관계가 없는 것으로 평가되었다.

*이상사례(TEAE)의 중증도는 발생한 개별 이상사례의 의학적 심각도 수준을 나타내는 반면, 중대한 이상사례(Subjects with Serious TEAEs)는 약과의 인과관계 여부와 무관하게 임상시험 중 발생하여 사망, 생명 위협, 입원/입원 연장, 영구적 기능 저하, 선천적 기형, 또는 의학적으로 중대한 결과를 초래하는 모든 이상반응을 의미합니다.

* 기타투자판단 관련사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석업체로부터 최종 topline data를 전달받은 날짜입니다.
- 금번 임상시험은 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 입니다. 해당 국내 2a상 임상시험은 2024-10-24에 Topline data 수령하여 1차 지표에 대하여 공시하였습니다. 그후 2025-03-19에 CSR을 수령하였으며 1차 지표에 대한 부분은 Topline data 수령시와 동일하여 별도 공시를 진행하지 않았습니다.
- 금번 topline data 수령은 1차 지표 중 하나인 이상사례 및 일부 탐색적 평가변수를 수령하였습니다. 그 외 1차 지표인 실험실적 검사(혈액학적 검사, 혈액화학적 검사, 뇨검사), 활력징후, 심전도는 임상시험결과보고서(Clinical Study Report) 수령 시 공시할 예정입니다.
- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.